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Início » Menino recebe 1ª terapia genética contra síndrome de Hunter
Saúde

Menino recebe 1ª terapia genética contra síndrome de Hunter

A doença é uma condição grave e progressiva, que causa danos ao corpo e ao cérebro e ocorre devido a uma falha genética
De Redação CPAD News3 de dezembro de 20252 minutos lidos
Foto: reprodução/BBC
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Diagnosticado com uma doença rara em abril de 2024, Oliver Chu, de apenas 3 anos, começa a apresentar sinais de melhora após o tratamento experimental realizado no Hospital Infantil Royal, em Manchester, na Inglaterra. Ele se tornou a primeira pessoa no mundo com Síndrome de Hunter a receber terapia genética.

A doença é uma condição grave e progressiva, que causa danos ao corpo e ao cérebro e ocorre devido a uma falha genética que impede a produção de uma enzima essencial para manter as células saudáveis. Sem essa proteína, moléculas de açúcar pode se acumular em órgãos e tecidos, afetando o coração, fígado, ossos, articulações e o sistema neurológico.

A enfermidade alterou a rotina da família, que vive na Califórnia, nos Estados Unidos. O irmão mais velho de Oliver, Skyler, também é portador da síndrome e chegou a apresentar atraso na fala e na coordenação motora. Diante da gravidade do quadro, o garoto foi convidado para participar de um ensaio clínico com terapia genética. A proposta era modificar as células dele para corrigir o erro genético causador da doença.

O tratamento começou em fevereiro de 2025. De acordo com a hematologista Claire Horgan,  o sangue da criança passa por uma máquina, onde células-tronco específicas são separadas e, em seguida, encaminhadas para um laboratório para serem modificadas. Os especialistas usam um vírus inofensivo para inserir uma cópia funcional do gene defeituoso, permitindo que o organismo volte a produzir enzima.

Em maio, durante o retorno a Manchester, os médicos confirmaram que Oliver voltou a produzir suas enzimas.

 

Redação CPAD News / Com informações Correio Braziliense

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